Innovatieve stamceltherapie biedt hoop voor herstel spierkracht bij zeldzame, erfelijke spieraandoeningen

Wereldprimeur voor Nederlandse onderzoekers

Een consortium geleid door wetenschappers van het Maastricht UMC+ start met klinische trials voor een innovatieve stamceltherapie tegen onder meer genetische spieraandoeningen en spierafbraak bij ouderen. Op 13 en 28 juli krijgen de eerste twee patiënten met een erfelijke spieraandoening van de energiestofwisseling, gezonde lichaamseigen spierstamcellen toegediend. Het is de allereerste trial wereldwijd waarbij gebruik wordt gemaakt van dergelijke stamcellen voor het systemisch induceren van spiermassa. Dit biedt hoop voor talloze patiënten in de zoektocht naar een behandeling voor erfelijke en vaak zeer zeldzame ziekten.

Onder de naam Generate Your Muscle (GYM) willen de onderzoekers door middel van gezonde, lichaamseigen spierstamcellen de aanmaak van spiermassa en -weefsel bevorderen. Het gebruik van lichaamseigen spierstamcellen heeft volgens de wetenschappers als grote voordeel dat de nodige risico’s die aan transplantatie van donorcellen kleven, worden vermeden. Het unieke van de trial is verder dat de patiënten weliswaar een erfelijke spieraandoening van de energiestofwisseling hebben, maar dat hun spierstamcellen het erfelijk defect vrijwel niet hebben. Deze stamcellen kunnen dus direct als therapie worden gebruikt. De klinische trial moet de veiligheid van de behandeling aantonen en zal een eerste beeld geven van de effectiviteit van de ingreep.

Lees meer op de website van het MUMC+

Lees ook

  • Het Societal Impact Project

    Het Societal Impact Project stimuleert de autonome motivatie van studenten om te werken aan maatschappelijk relevante problemen. Een van de onderwerpen dit jaar is vaping.

    societal impact project biomedical sciences
  • Vaccinatiepromotiebeleid voor COVID-19

    Twee onderzoekers van de Universiteit Maastricht spelen een sleutelrol bij het vertalen van onderzoek naar aanbevelingen voor het vaccinatiebeleid voor COVID-19: Timo Clemens, universitair hoofddocent health policy and governance, en Inge van der Putten, universitair docent bij de vakgroep Health...

    Timo Clemens and Inge van der Putte
  • Het vernieuwd curriculum van Healthcare Policy, Innovation and Management

    De Authentieke Professionele Taken van het masterprogramma zijn verankerd in het curriculum, maar de programma-coördinatoren vinden het wel belangrijk dat studenten aan hun eigen pad kunnen werken. Dat gebeurt door electives of keuzeblokken aan te bieden en personaliseer je een deel van je opleiding...

    HPIM electives