Innovatieve stamceltherapie biedt hoop voor herstel spierkracht bij zeldzame, erfelijke spieraandoeningen

Wereldprimeur voor Nederlandse onderzoekers

Een consortium geleid door wetenschappers van het Maastricht UMC+ start met klinische trials voor een innovatieve stamceltherapie tegen onder meer genetische spieraandoeningen en spierafbraak bij ouderen. Op 13 en 28 juli krijgen de eerste twee patiënten met een erfelijke spieraandoening van de energiestofwisseling, gezonde lichaamseigen spierstamcellen toegediend. Het is de allereerste trial wereldwijd waarbij gebruik wordt gemaakt van dergelijke stamcellen voor het systemisch induceren van spiermassa. Dit biedt hoop voor talloze patiënten in de zoektocht naar een behandeling voor erfelijke en vaak zeer zeldzame ziekten.

Onder de naam Generate Your Muscle (GYM) willen de onderzoekers door middel van gezonde, lichaamseigen spierstamcellen de aanmaak van spiermassa en -weefsel bevorderen. Het gebruik van lichaamseigen spierstamcellen heeft volgens de wetenschappers als grote voordeel dat de nodige risico’s die aan transplantatie van donorcellen kleven, worden vermeden. Het unieke van de trial is verder dat de patiënten weliswaar een erfelijke spieraandoening van de energiestofwisseling hebben, maar dat hun spierstamcellen het erfelijk defect vrijwel niet hebben. Deze stamcellen kunnen dus direct als therapie worden gebruikt. De klinische trial moet de veiligheid van de behandeling aantonen en zal een eerste beeld geven van de effectiviteit van de ingreep.

Lees meer op de website van het MUMC+

Lees ook

  • EU-subsidie voor baanbrekend onderzoek naar ethische AI voor de gezondheidszorg

    Prof. Dr. Dominik Mahr en Prof. Dr. Gaby Odekerken-Schröder van de School of Business and Economics (SBE) maken deel uit van een consortium dat een Marie Skłodowska-Curie Actions-subsidie van €2,3 miljoen heeft ontvangen voor hun project JustHealth.

    Dit project heeft als doel een gedekoloniseerd...

    Dominik Mahr and Gaby Schröder-Odekerken of the Maastricht University School of Business and Economics
  • Esther Heuts - opleidingsdirecteur Geneeskunde

    Als clinicus, onderwijskundige en moeder van drie tieners kent Esther Heuts als geen ander de voortdurend veranderende wereld van studenten en artsen. Die kennis zal Esther vanaf dit academisch jaar benutten in haar nieuwe functie als opleidingsdirecteur Geneeskunde.

    Esther Heuts